上海2021年7月16日/美通社/ - 2021年7月15日，致力于成为内分泌相关治疗专家的新生物医药人才，威盛药业与北京大学临床研究所签署战略合作协议，共同启动Pathway R项目，开展了甲状旁腺功能减退症（简称甲状旁腺功能减退症，HP）的临床研究，开启了全面了解甲状旁腺功能减退症的第一步，也为进一步的医学教育和治疗策略指明了方向。

签约仪式现场

目前甲状旁腺发育不全领域存在着明显的问题，如医患认知不足、治疗方法有限、患者诊断结果等和治疗都不尽如人意。在此背景下，由北京大学临床研究所发起，中国医学科学院北京协和医院内分泌科主任、原骨质疏松与骨科主任夏微博教授主持。中华医学会矿质病分会.中央注册研究旨在了解中国成人慢性甲状旁腺发育不全的诊治现状，明确未满足的医疗需求，了解甲状旁腺发育不全的负担。

甲状旁腺功能减退症是由甲状旁腺激素（PTH）分泌过少和/或作用不足引起的一组临床综合征。临床特征是低钙血症、高磷血症以及由此导致的神经肌肉兴奋性增加和软组织异位钙化。目前，缺乏全球甲状旁腺发育不全的流行病学数据^[i]。在美国，甲状旁腺功能减退症的患病率估计为每 100,000 人中 37 人。我国缺乏甲状旁腺功能减退症的流行病学资料^[ii]，但临床术后甲状旁腺功能减退症患者逐渐增多，已成为甲状腺、甲状旁腺及头颈部手术后面临的主要临床问题之一 ^[i]。

“甲状腺手术期间甲状旁腺受损或意外切除是甲状旁腺功能减退症的重要原因。”夏微博教授说，甲状旁腺功能减退症的短期症状包括虚弱和严重的肌肉痉挛（手脚抽搐）。 )、异常感觉（如麻木、刺痛和灼烧感）、记忆力减退、判断力下降和头痛。

甲状旁腺功能减退症的传统治疗方法包括补钙和活性维生素D，这些治疗方法不能完全满足患者的临床需求。 PTH替代疗法的出现可能会“升级”目前的治疗方法。

夏微博教授说：“激素替代一直是内分泌腺功能障碍的基本治疗原则，但甲状旁腺功能减退症尚未实现真正的激素替代来纠正相关病理生理变化和代谢紊乱。^{[i ]}. 长期大剂量补钙和活性维生素D可能导致高尿钙、肾结石、肾钙质沉着、异位钙化，如：颅底神经节、肾脏、眼睛等，造成永久性损害^[iii]事实上，与健康对照组相比，甲状旁腺功能减退症患者患肾病的风险高4-8倍^{[ii] ]}。”

TransCon PTH 是一种正在研究的创新长效 PTH，计划每天开发一次。皮下注射治疗成人甲状旁腺功能减退症的激素替代疗法旨在提供正常的生理浓度PTH 一天 24 小时应对甲状旁腺功能减退症的短期症状和长期并发症。今年6月1日，在世界甲状旁腺减少日这一天，TransCon PTH中国III期临床试验（PaTHway China trial）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式批准.

威盛药业将在中国开展TransCon PTH相关临床试验，希望尽快为中国甲状旁腺功能减退症患者带来新的治疗选择。威盛药业首席执行官兼董事卢安邦先生表示：“Pathway R项目是中国首个大规模甲状旁腺发育不全注册研究。这是全面了解甲状旁腺发育不全的第一步，填补了我国甲状旁腺功能减退领域的数据空白。甲状旁腺功能减退症诊治现状、疾病危害及负担。威盛药业将与北京大学临床研究所合作，为提升中国在甲状旁腺功能减退症领域的国际影响力做出贡献。”

参考文献

[i] 骨质疏松与骨矿物质病分会中华医学会, 中华医学会内分泌分会代谢性骨病学组. 甲状旁腺功能减退症临床诊治指南[J]. 中国骨质疏松与骨矿物质病杂志. 2018; 11(4): 323–37.

[ii] BARTLCM. 甲状旁腺功能减退症的流行病学和诊断.[J]. 临床内分泌与代谢杂志. 2016; 101(6): 2284–99.

[iii] JOHN P B. 甲状旁腺功能减退症.[J]. 临床内分泌学杂志和;105(6): 1722–36.

文章来源：《国际研究参考》 网址: http://www.gjyjck.cn/zonghexinwen/2021/0718/1010.html